هل يمكن للعلم أن يصنع المستحيل؟ في عالم مليء بالتحديات الطبية، تتسع آفاق الأمل بفضل علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يلوح في الأفق لتحديث قصة فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، فما هي القصة التي يحملها هذا العلاج الثوري وكيف يعكس نقطة تحول في طب الجينات؟
ستأخذك عزيزي القارئ في رحلتنا هذه إلى عالم يحمل وعدًا بالتحسين والشفاء، حيث يتلاقى التقدم في تقنيات التحرير الجيني مع تحديات أمراض وراثية تعتبر من أكبر التحديات الطبية، هل يمكن لـ (كاسجفي) أن يكون المفتاح الذي يفتح بابًا لحياة أفضل للملايين الذين يعيشون مع هذه الحالات الصعبة؟
في هذا السياق، سنستكشف كيف يتفاعل (كاسجفي) مع الجينات لتحسين وضع المرضى، وكيف يعكس هذا العلاج انعطافًا مذهلًا في الرحلة الطبية، انضم إلينا في استكشاف هذا المشهد المبهر حيث يتقاطع العلم والأمل لصياغة مستقبل أكثر إشراقًا للصحة البشرية.
علاج كاسجفي لفقر الدم:
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء أول علاج جيني لفقر الدم، الذي أُطلق عليه اسم كاسجفي (Casgevy)، يعتبر هذا الدواء الأول الذي يستفيد من تقنية التحرير الجيني المعروفة بـ (كريسبر-كاس 9) لعلاج مرضي فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا، مخصص للمرضى الذين تتجاوز أعمارهم 12 سنة، ويقوم علاج كاسجفي بتصحيح الجينات المسئولة عن هذه الأمراض بشكل فعال، مما يفتح آفاقًا جديدة في علاج الأمراض الجينية.
علاج كاسجفي لفقر الدم
اقرأ أيضًا: أمراض الدم.. الأسباب، الأعراض، وطرق العلاج
اختبار فعالية الدواء:
قالت الهيئة في تصريح لها أنه تم تقييم واختبار فعالية علاج كاسجفي وسلامته وجودته بعد استكمال المعايير اللازمة، حيث إن العلاج يعمل عن طريق التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المسبب للمرض أو المتأثر به، بحيث يتمكن الجسم من إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم عن طريق استخراج خلايا جذعية من النخاع العظمي للمريض وتحريرها جينيًا في المختبر، وبعد ذلك يتم إعادة زراعتها في جسم المريض حتى تعطي مفعولًا طويل المدى.
اختبار فعالية الدواء
ما هو مرض فقر الدم المنجلي؟
يعتبر مرض فقر الدم المنجلي أو أنيميا الخلايا المنجلية، من أمراض الدم الوراثية التي تحدث بسبب طفرات جينية في الجينات المسئولة عن تكوين الهيموجلوبين في الدم، وهذه الطفرات تسبب تغيرا في شكل كريات الدم الحمراء من الشكل الدائري إلى الشكل المنجلي مما يؤدي إلى صعوبة عبورها ومرورها في الأوردة، وتتسبب في آلام حادة ونقص في الأكسجين وصعوبة نقله لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك بعض الأعراض المشابهة للأزمات القلبية لدى المصابين بفقر الدم المنجلي، ومن هذه الأعراض ألم شديد في الصدر وضيق في التنفس.
ما هو مرض فقر الدم المنجلي؟
ما هو مرض الثلاسيميا؟
يعتبر مرض الثلاسيميا من أمراض الدم الوراثية، ويحدث بسبب طفرات جينية أيضًا تقوم بالتأثير على إنتاج الهيموجلوبين في الدم، مما يؤدي إلى تعطيل إنتاجه بشكله الطبيعي وتقليل مستوياته في الدم، ومن أهم الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
ما هو مرض الثلاسيميا؟
وختامًا عزيزي القارئ، يتألق علاج كاسجفي كنقطة فارقة في عالم الطب الوراثي، مما يعكس إشراقة الأمل لمرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، بفضل تقنيات التحرير الجيني، ينطلق هذا العلاج الرائد ليساهم في تحسين جودة حياة الكثيرين، مما يبرز قدرة العلم على تحقيق المعجزات وصنع المستحيل.
اقرأ أيضًا: أنيميا البحر المتوسط.. الأسباب والأعراض والعلاج
كتبت: سحر علي.
